Redacción: Itzel Luna
Actualmente la terapia génica no es el único campo prometedor dentro de los programas de investigación actuales sobre la distrofia muscular. En 2026, múltiples estrategias terapéuticas (incluidas la edición genética, los conjugados de anticuerpos y oligonucleótidos, la omisión de exones, la regeneración muscular, la terapia celular, la terapia con ARNm y las tecnologías basadas en ARN) avanzan rápidamente, ampliando las opciones de tratamiento para la DMD como nunca antes.
Si bien la terapia génica ha acaparado los titulares en los últimos años, ya no es el único enfoque que ofrece esperanza a las personas que viven con esta condición.
En la actualidad, los programas de investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne abarcan una amplia gama de estrategias innovadoras, entre las que se incluyen la edición genética, la omisión selectiva de exones, la regeneración muscular, la terapia celular, la terapia con ARNm y las tecnologías avanzadas de ARN, lo que amplía significativamente las opciones de tratamiento para la DMD.
Uno de los programas de investigación sobre la distrofia muscular que más atención recibirá en 2026 es Del-zota (delpacibart zotadirsen), una terapia que presenta mutaciones susceptibles de ser modificadas mediante la omisión del exón 44. A diferencia de los fármacos convencionales que omiten exones, Del-zota utiliza la plataforma patentada de conjugado de oligonucleótidos de anticuerpos de la compañía para mejorar la administración del oligonucleótido terapéutico directamente en el músculo esquelético. La tecnología AOC combina un anticuerpo monoclonal dirigido al receptor de transferrina con un oligómero de morfolino fosforodiamidato, este enfoque está diseñado para aumentar la captación en las células musculares, superando potencialmente una de las mayores limitaciones de las terapias de omisión de exones anteriores: la administración insuficiente a los tejidos diana.
Otra de las terapias emergentes más recientes para la distrofia muscular de Duchenne es la SonoThera, la cual destaca los datos clínicos más avanzados en la actualidad, porque podría redefinir la forma en que se administran los medicamentos genéticos en el futuro. Si la plataforma demuestra su éxito en los estudios clínicos, podría convertirse en una importante incorporación a la creciente cartera de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne y en uno de los tratamientos más prometedores para esta enfermedad en los próximos años.
Si bien ninguna de estas terapias experimentales puede considerarse aún una cura, el rápido progreso que se está logrando ofrece motivos genuinos para el optimismo. A medida que los ensayos clínicos sigan generando nuevos datos sobre seguridad y eficacia, estos prometedores tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne serán observados de cerca por investigadores, médicos, organismos reguladores y familias de todo el mundo.
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